Was in Europa gegenwärtig nur wenigen Biotech-Unternehmen gelingen mag, meisterte die in Amsterdam angesiedelte uniQure im vergangenen Jahr mit Bravour. Beim Börsengang überzeugte das Gentherapie-Unternehmen und sammelte rund 92 Millionen US-Dollar ein.

Nach der erfolgreichen Zulassung in Europa, gelang der Gentherapie im November 2014 der Sprung auf den deutschen Markt – für einen stolzen Preis von mehr als einer Millionen Euro pro Injektion.

Der aktuell tagende Bundesausschuss (G-BA) aus Ärzten, Kliniken und Krankenkassen hat den Zusatznutzen von Glybera anerkannt, lediglich das Ausmaß muss jetzt noch geprüft werden. Glybera besteht aus einem intakten Gen der Lipoprotein-Lipase (LPL) und einem adeno-assoziierten Virus. Eingeschleust in die Zellen von Patienten soll es den seltenen Gendefekt LPL-Defizienz dauerhaft reparieren.

Eine universelle Plattform

geneQure nennt uniQure seine modular aufgebaute und deshalb universell einsetzbare Gen-Verabreichungstechnologie. Vorteil von geneQure: das adeno-assoziierte Virus baut seine genetische Information nicht in das Wirtsgenom ein, die gefürchteten Insertionsmutationen bleiben damit aus. Auf die Flexibilität von geneQure ist uniQure besonders stolz, denn die Genkassette lässt sich wohl mit ganz beliebigen Genen bestücken. So sollen sich nicht nur präklinische und klinische Aktivitäten reduzieren, sondern auch Entwicklungsrisiken und Entwicklungskosten minimieren sowie die finale Zulassung erleichtern lassen.

Weitblick für künftigen Erfolg

Wie viele andere Unternehmen hat auch uniQure die Massenindikationen mit höheren Umsatzpotenzialen im Blick. Ein Schritt in diese Richtung wurde jüngst mit der Akquisition von InoCard, ein auf Gentherapien in der Kardiologie spezialisiertes Unternehmen, getan. In Kollaboration mit Chiese Farmaceutici soll eine Therapie gegen Hämophilie B, eine schwere erbliche Blutgerinnungsstörung, entwickelt werden. Eine Phase I Studie läuft gerade.

Interessant dürfte in diesem Zusammenhang die Konkurrenz mit Spark Therapeutics werden. Bei Parkinson konkurriert uniQure mit Voyager Therapeutics. Bei einer Gentherapie gegen Herzinsuffizienz haben die Niederländer das Kalzium-Bindungsprotein S100A1, einen wichtigen Regulator der Herzmuskelfunktion, im Visier. In einem in vivo Model sollen Sicherheit und Langzeitwirkung von AAV-S100A1 bereits bestätigt worden sein. Erste Studien am Menschen sind für 2016 geplant.

Fazit:

Die zahlreichen Forschungsaktivitäten in 2014 haben die Ausgaben bei uniqure signifikant erhöht. Dennoch scheinen die Investoren vom Konzept überzeugt, das zeigt auch ein Blick auf den Aktienkurs. Der Orphan Drug Status sichert Glybera nun eine zehnjährige Marktexklusivität, weitere Gentherapien für ganz unterschiedliche Indikationen sind in der Pipeline. Die Ausgaben legten in 2014 von 9,6 Mio. EUR auf 23,7 Mio. EUR zu – was die Vermarktung von Glybera reflektiert. In den nächsten Jahren werden Investoren – auf Grund der simultan entwickelten Therapien – mit weiteren Kosten konfrontiert.

Abzuwarten bleibt, inwieweit die Modularität der Plattform zur Einsparung von Entwicklungskosten beitragen kann. Aktuell befinden sich 62,8 Mio. EUR in der Unternehmenskasse. Für weitere Kursbewegungen – in beide Richtungen – könnte die geplante Zulassung in den USA sorgen. Wer die Dynamik in der Branche kennt, der schließt auch eine mögliche Übernahme von uniQure nicht völlig aus. Die kürzliche Übernahme von Chatham Therapeutics durch Baxter verdoppelte dessen Aktienkurs. uniQures Forschungspipeline ist interessant und Glybera zeigt, dass der Ansatz funktioniert und – was ebenso wichtig ist – sicher ist. Wer sich als Anleger an die Niederländer wagt, sollte aber die US-Konkurrenz im Auge behalten.

Informationen zu uniQure auf der uniQure Webseite
Hier gibt es Chart und Finanzdaten zu uniQure