BioMarin kämpft nicht nur erfolgreich gegen seltene Erkrankungen, sein Geschäftmodell schaffte es jüngst auch auf Platz 10 der von Forbes gekürten innovativsten Unternehmen.
Medikamentenentwicklung ist ein teuerer Spaß, Pharmaunternehmen lassen die seltenen Erkrankungen deshalb meist links liegen. Nicht so BioMarin, das 1977 mit einem Investment von nur 12,8 Mio. USD und einer einfach klingenden Idee an den Start ging. Der Plan – defekte Enzyme einfach durch funktionstüchtige zu ersetzen – ging auf und die Enzymersatztherapie war geboren.
Erfolgreiche Produktentwicklung
Logo der Firma BioMarin. Quelle und Rechte: BioMarin
Noch im Gründungsjahr startete die erste klinische Studie für das gemeinsam mit der Firma Genzyme entwickelte Aldurazyme® zur Behandlung einer seltenen Stoffwechselerkrankung mit dem sperrigen Namen Mucopolysaccharidose I (MPS I). Die durch einen Gendefekt ausgelöste lysosomale Speicherkrankheit ist durch einen Mangel oder das Fehlen des Enzyms Alpha-L-Iduronidase gekennzeichnet.
Das in den Liposomen befindliche Enzym wird zum Abbau komplexer Kohlenhydrate – den Glycosaminoglykanen – benötigt. Bleibt deren Abbau aus, reichern sie sich an und zerstören die Funktion der Lysosomen, die wichtige Verdauungsenzyme enthalten. 2003 wurde Aldurazyme als erste Enzymersatztherapie zugelassen. Auch eine Kooperation mit Serono (heute Merck KGAa) endete erfolgreich mit der Zulassung von Phenotpin (Kuvan®) gegen die Phenylketonurie, ebenfalls ausgelöst durch einen Gendefekt.
Naglazyme® gegen MPS VI war das erste Produkt, dessen Vermarktung BioMarin ohne Partner stemmen konnte. Werkezuge wie „Orphan Drug“ und „Fast Track“ Status, die Zulassungserleichterungen und eine siebenjähriger Marktexklusivität gewähren, tragen bei BioMarin zum Erfolg der Produkte bei.
Rasante Kurs- und Portfolio-Entwicklung
Medikamente gegen seltene Erkrankungen in der BioMarin Pipeline. Quelle und Rechte: BioMarin
Der Börsengang im Juli 1999 spülte 67,3 Mio. USD in die Kasse. Am 26. Juli 1999 notierte die BioMarin-Aktie bei 13,00 USD. Zuletzt lag der Aktienkurs bei 119,68 USD (Stand: 24.08.2015). Investoren kann BioMarin aktuell fünf zugelassene Medikamente sowie eine Reihe Wirsktoffkandidaten in der klinischen und präklinischen Entwicklung bieten. Dass diese auch Potenzial besitzen, zeigt der jüngste Verkauf von Talazoparib für 570 Mio. USD an den Arzneimittelhersteller Medivation.
Der Wirkstoff in Phase 3 der klinischen Entwicklung gehört zur neuen Klasse der PARP-Inhibitoren (Poly-ADP-Ribose-Polymerase-Hemmer) und ist gegen ererbte Mutationen in den BRCA-Tumorsupressorgenen gerichtet, die Frauen anfälliger für Brust- und Ovarialtumore machen.
Talazoparib soll Enzyme bockieren, die Krebszellen für ihre Reparatur benötigen. Interessant ist auch Cerliponase alfa, eine rekombinante humane Tripeptidyl Peptidase-1 (TPP1) in Phase 1. Sind beide Allele des Gens mutiert, führt der resultierende Mangel an TPP1 zu einer abnormen Speicherung von Proteinen und Fetten, die vor allem in Nervenzellen Schaden anrichten. Unbehandelt entsteht eine Form von kindlicher Demenz, die auch als NCL2 oder Batten Disease bekannt ist und meist zu einem frühen Tod führt.
Zuversichtliche Zahlen
In 2014 erzielte BioMarin mit seinen fünf vermarkteten Medikamenten gegen seltene Gendefekte einen Gesamtumsatz von 751 Mio. USD, Tendenz steigend, wie die jüngsten Quartalszahlen zeigen. Das 2 Quartal 2015 war laut CEO Jean-Jacques Bienaimé das bisher produktivste in der Geschichte BioMarins. Der Umsatz legte im Vergleich zur Vorjahresperiode um 31 % auf 250,5 Mio. USD zu. Erfreulich dabei, der Zuwachs ist vor allem dem stabilen Wachstum der Medikamente zu verdanken.
Vimizim und Kuvan steuerten 53,9 Mio. USD und 60,1 Mio. USD (ein Plus von 28 %) zum Umsatz bei. Ob die jüngsten Übernahmegerüchte nach Verkauf des PARP-Inhibitors noch ein Thema sind, lässt sich aktuell nur schwer abschätzen. Dass auf BioMarin aber noch eine Menge Arbeit wartet, zeigen die Zahlen der Europäischen Kommission. Demnach gibt es zwischen 5.000 und 8.000 seltene Krankheiten, an denen derzeit zwischen 27 und 36 Millionen EU-Bürger leiden.
Informationen zum Unternehmen und zur Aktie von BioMarin
Informationen zu BioMarin auf der BioMarin Webseite
Hier gibt es Chart- und Finanzdaten zu BioMarin
*RiskGrades nach Nadaq: Der Risikograd einer Aktie ist dynamisch und fluktuiert mit der Zeit. Er ermittelt sich aus dem Kursverlauf einer Aktie über die Zeit, je stärker deren Kurs schwankt, desto volatiler und damit risikoreicher ist eine Aktie. Damit lässt sich ermitteln, wie sich das Risiko eines Papiers historisch verändert hat und wie es sich künftig entwickeln könnte.
